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RNA疗法,指以RNA为基础的药物或疫苗,被广泛认为是最有前景的治疗手段之一。
人类对抗疾病的漫长历史中,科学家构思图纸,制药者锻造兵刃。目前来看,抗体药物、小分子抑制剂和RNA疗法,是未来分子靶向治疗时,医生手中最锋利的三把尖刀。相比另外两者,从中心法则获得灵感的RNA疗法剂量更轻,临床依从性更好,想象空间也更加广阔。
上世纪70年代,反义核苷酸的概念首先被提出。90年代,RNA干扰技术和mRNA药物的设想相继迸发,几条发展路线相互独立却又时而重叠,吸引了产业、学界、资本的高度