RNA疗法，指以RNA为基础的药物或疫苗，被广泛认为是最有前景的治疗手段之一。
人类对抗疾病的漫长历史中，科学家构思图纸，制药者锻造兵刃。目前来看，抗体药物、小分子抑制剂和RNA疗法，是未来分子靶向治疗时，医生手中最锋利的三把尖刀。相比另外两者，从中心法则获得灵感的RNA疗法剂量更轻，临床依从性更好，想象空间也更加广阔。
上世纪70年代，反义核苷酸的概念首先被提出。90年代，RNA干扰技术和mRNA药物的设想相继迸发，几条发展路线相互独立却又时而重叠，吸引了产业、学界、资本的高度